La Food and Drug Administration (FDA) aprobó el uso de Casgevy, una terapia de Vertex Pharmaceuticals y CRISPR Therapeutics que utiliza la edición genética CRISPR para tratar el grave trastorno sanguíneo beta talasemia dependiente de transfusión, lo que supone la segunda aprobación reglamentaria importante en EE.UU. para la emergente tecnología de edición genética.
La aprobación de la FDA se produce apenas un mes después de que el organismo regulador aprobara el uso de Casgevy en el tratamiento de la anemia falciforme, la primera vez que el tratamiento basado en CRISPR recibía luz verde reglamentaria en Estados Unidos.
La beta talasemia dependiente de transfusión es un trastorno genético grave que dificulta la producción de hemoglobina en la sangre y requiere transfusiones de sangre periódicas para su tratamiento.
Casgevy utiliza la novedosa tecnología de edición genética CRISPR para modificar las células sanguíneas de los pacientes y trasplantar las células modificadas de nuevo a la médula ósea, lo que desencadena un aumento de la producción de hemoglobina, según la FDA.
Los efectos secundarios más frecuentes fueron llagas en la boca, fiebre causada por un bajo nivel de glóbulos blancos y disminución del apetito, según la FDA.
En un comunicado, la CEO y presidenta de Vertex, Reshma Kewalramani, dijo que la compañía espera “poder llevar Casgevy a los pacientes elegibles que están esperando”.
Qué hay que tener en cuenta
Vertex afirma que está colaborando con hospitales experimentados para establecer "una red de centros de tratamiento autorizados y gestionados de forma independiente" en todo EE.UU. para administrar Casgevy. En la actualidad, hay nueve centros de tratamiento activados en EE.UU., pero en las próximas semanas se activarán más, afirma Vertex en un comunicado de prensa. La administración de Casgevy requiere experiencia en trasplantes de células madre.
CRISPR, o "clustered regularly interspaced short palindromic repeats" (repeticiones palindrómicas cortas agrupadas y regularmente interespaciadas), se considera una emocionante frontera en los tratamientos médicos, capaz de hacer cambios precisos y exactos en el ADN para tratar una serie de trastornos.
En 2020, Emmanuelle Charpentier y Jennifer Doudna recibieron el Premio Nobel por descubrir la herramienta CRISPR. Esta tecnología "revolucionó las ciencias de la vida molecular, trajo nuevas oportunidades para el cultivo de plantas, está contribuyendo a terapias innovadoras contra el cáncer y puede hacer realidad el sueño de curar enfermedades hereditarias", según la página web del Premio Nobel.
Más del 50%. Eso es lo que subieron las acciones de CRISPR Therapeutics el año pasado a raíz de los avances normativos en el campo de la tecnología CRISPR.
*Con información de Forbes US.