Como muchos otros sectores, la industria biofarmacéutica empezó un año tumultuoso con numerosas reorganizaciones. Tanto las grandes como las pequeñas empresas biotecnológicas sufrieron miles de despidos, por no hablar de los importantes cambios de liderazgo.

En el escenario de las nuevas empresas, uno de los grandes cambios fue el cambio estratégico de los inversores. Según un informe reciente de Pitchbook, este año sólo se van a producir unas 840 operaciones por un total de 24.000 millones de dólares, lo que supone un importante desplome con respecto a 2021, año en el que se produjeron más de 1.500 operaciones por un total de casi 60.000 millones de dólares. 

¿Una de las principales causas de este desplome? El informe señala la quiebra del Silicon Valley Bank en la primavera de este año, que provocó "desafíos de financiación y una mayor cautela a la hora de invertir".

El informe también señala un "cambio estratégico" en los tipos de acuerdos que se verán en 2023, "con una tendencia hacia menos acuerdos pero más significativos". Para los inversores de capital riesgo que buscan hacer inversiones, el informe señala un mayor enfoque en las startups basadas en buenos resultados clínicos, así como en las empresas biotecnológicas que se dedican a desarrollar plataformas que podrían contribuir a la creación de múltiples fármacos, frente a las biotecnológicas centradas en una o dos terapias.

Pero en 2023 también se produjeron algunos avances tecnológicos que alcanzaron hitos importantes, por no hablar de algunos grandes cambios en la forma en que los inversores abordan el sector. "Este año se va a construir mucho", pronosticó a Forbes en enero Vijay Pande, socio general de Andreessen Horowitz, y no se equivocó.

Acá están cuatro de los momentos y tendencias que definieron la biotecnología en 2023 y que van a seguir haciéndolo en los próximos años.

La FDA aprueba la primera terapia génica Crispr

En enero de 2013, se publicaron los primeros artículos fundamentales que describían el uso de secuencias del genoma bacteriano para la edición de genes, llamados "repeticiones palindrómicas cortas agrupadas regularmente interespaciadas" o "Crispr" para abreviar. Estos trabajos de investigación resaltaban la capacidad de utilizar estas herramientas bacterianas para simplificar el proceso de corrección de trastornos genéticos. Poco más de una década después, en diciembre de 2023, esa promesa se hizo realidad cuando la FDA aprobó la primera terapia génica con Crispr.

El fármaco fue desarrollado conjuntamente por Vertex Pharmaceuticals y Crispr Therapeutics, una empresa cofundada por Emmanuelle Charpentier, ganadora del Premio Nobel por sus descubrimientos del Crispr. Llamada Casvegy, la terapia trata a pacientes con anemia falciforme extrayendo primero una parte de sus células de médula ósea, editando los genes de esas células y trasplantándolas después de nuevo a los pacientes. Los datos presentados por Vertex pocos días después de la aprobación del fármaco mostraban que los cambios genéticos seguían perdurando cuatro años después de que los pacientes recibieran el tratamiento.

Esto es sólo el principio de las posibles terapias génicas que utilicen la tecnología Crispr. Ya hay docenas de fármacos en fase clínica. Desde que se descubrió Crispr por primera vez, los científicos también estuvieron desarrollando herramientas de nueva generación con esta tecnología que permiten una edición genética más precisa y abren la puerta a la edición de genes dentro del propio cuerpo del paciente. En los últimos años se lanzaron múltiples empresas biotecnológicas que utilizan estas tecnologías, y los primeros fármacos desarrollados con herramientas de nueva generación también entraron en ensayos clínicos.

Los GLP-1 llegan a lo grande

Los fármacos GLP-1 Ozempic, Wegovy y Monjourno existen desde hace un par de años, pero en 2023 irrumpieron con fuerza. Estos fármacos, que producen mejoras significativas en pacientes con diabetes y obesidad con escasos efectos secundarios, se convirtieron en enormes motores de ingresos para la empresa danesa Novo Nordisk y la farmacéutica Lilly, con sede en Indiana. 

En su informe de resultados más reciente, Novo Nordisk vio cómo las ventas de Ozempic (para la diabetes) y Wegovy (para la obesidad) aumentaban un 36% en los nueve primeros meses de 2023, alcanzando un total de casi 23.000 millones de dólares a pesar de enfrentarse a importantes carencias debidas a cuellos de botella en la fabricación.

Mounjaro, de Lilly, también fue un éxito de ventas para la empresa, y sus casi 3.000 millones de dólares en ventas en 2023 contribuyeron al crecimiento interanual del 37% de los ingresos de la empresa en su último informe trimestral de resultados. Los inversores recompensaron a la empresa con un crecimiento de casi el 60% en el precio de sus acciones desde principios de año. 

Y están siendo recompensados a su vez, ya que Lilly acaba de aprobar un aumento del dividendo del 15% a principios de este mes. Es probable que la tendencia continúe, ya que la FDA aprobó recientemente el medicamento de Lilly como tratamiento contra la obesidad, que ahora comercializa con el nombre de Zepbound.

Otras empresas se afanan por entrar en el juego del GLP-1, como Roche, que a principios de mes anunció la adquisición de Carmot Therapeutics. Esta operación, que podría ascender a 3.100 millones de dólares, va a proporcionar a Roche tres posibles fármacos GLP-1 contra la diabetes y la obesidad actualmente en fase de ensayo clínico. 

A pesar del liderazgo de Lilly y Novo Nordisk, aún queda mucho mercado por explotar en este sector: un informe publicado este mes por Goldman Sachs calcula que en Estados Unidos hay más de 100 millones de adultos con afecciones que podrían tratarse con fármacos GLP-1. El mismo informe sugiere que el mercado de los medicamentos GLP-1 está en alza. El mismo informe sugiere que es posible que estos fármacos generen unos ingresos anuales de 400.000 millones de dólares sólo en Estados Unidos.

La secuenciación del genoma completo entra en la clínica

Desde que se completó el Proyecto Genoma Humano en 2003, se produjeron importantes avances en la secuenciación del genoma, haciéndola mejor, más rápida y más útil. Para conseguir la velocidad necesaria para aplicaciones como el diagnóstico, los secuenciadores troceaban el ADN en pequeños fragmentos para poder "leerlos" rápidamente y ordenarlos. Esto producía potentes avances, pero limitaba la cantidad de información que los investigadores y los médicos podían obtener sobre los genes de una persona.

Esto cambió recientemente con la llegada de lo que se llama secuenciación del "genoma completo", que permite cortar el ADN en trozos más grandes de forma que sea más fácil para las máquinas secuenciadoras volver a unirlos en el orden correcto. Esta tecnología permite comprender la estructura del ADN de una persona, lo que permite entender mejor cómo funcionan realmente esos genes en su organismo.

En 2023, la secuenciación del genoma completo hizo algunos avances desde los laboratorios de investigación y las aplicaciones de salud pública hasta la práctica clínica real. A principios de este mes, Orchid, una startup respaldada por Anne Wojcicki, cofundadora de 23andMe, y Brian Armstrong, CEO de Coinbase, anunció que la secuenciación del genoma completo de embriones ya está disponible en las clínicas de fecundación in vitro. Estos informes permiten a los futuros padres examinar los embriones en busca de riesgos genéticos y mejorar las posibilidades de tener un embarazo viable.

Y en octubre, el Children's Mercy Hospital, con sede en Kansas City, anunció que ponía en práctica clínica sus secuenciadores de genoma completo, fabricados por PacBio. Esto permitirá al hospital acelerar su capacidad para diagnosticar enfermedades genéticas en sus pacientes, según declaró a Forbes Tomi Pastinen, director de medicina genómica del hospital. Y añadió que también espera que la decisión de su hospital inspire a otros a hacer lo mismo. "Esperamos que la adopción clínica sea el catalizador que realmente abra las compuertas a este tipo de secuenciación genómica", agregó.

Una startup descubre una forma prometedora de vivir más (si sosun perro)

No faltan libros, suplementos y podcasts que prometen el secreto para alargar la vida de forma saludable, pero, a pesar de la publicidad, aún no hay ningún fármaco aprobado para alargar la vida de los humanos ni de ningún otro animal. Ahí es donde entra Celine Halioua. Su empresa, Loyal, desarrolla fármacos que podrían ayudar a los perros a vivir más tiempo, con la idea de que algún día puedan hacer lo mismo con las personas.

En primavera, la FDA autorizó los primeros ensayos clínicos de LOY-001, un fármaco destinado a ayudar a los perros grandes y viejos a vivir más tiempo reduciendo la cantidad de la hormona que les da su tamaño. En otoño, sus estudios preliminares le valieron a Loyal el visto bueno de la FDA, ya que las pruebas aportadas eran suficientes para respaldar la idea de que su fármaco sería razonablemente eficaz para alargar la vida de los perros grandes.

La empresa tiene previsto dedicar el año que viene a conseguir el resto de las aprobaciones reglamentarias que necesita de la FDA para sacar el fármaco al mercado. Después, la idea es "tomar lo que aprendimos de los perros y trasladarlo a la medicina preventiva de las enfermedades relacionadas con la edad en las personas", declaró Halioua a Forbes.

*Con información de Forbes US