A la hora de desarrollar nuevas terapias para enfermedades, los investigadores biotecnológicos se ven limitados con frecuencia por dos pasos que requieren mucho tiempo: en primer lugar, cribar miles de candidatos a fármacos en tubos de ensayo y, en segundo lugar, tomar los mejores candidatos y probarlos en múltiples animales para asegurarse de que son seguros y eficaces. Combinados, estos pasos pueden resultar lentos y costosos.

Hoy, una nueva empresa llamada Gordian Biotechnology presentó una tecnología que podría hacer que este proceso sea mejor tanto para los animales como para las personas. La empresa, con sede en San Francisco, desarrolló una nueva plataforma de cribado animal que permite probar varias terapias génicas al mismo tiempo con un solo animal. En lugar de que el tratamiento génico se administre al animal y afecte a toda una zona de su cuerpo, la innovación de Gordian permite probar un fármaco dentro de una sola célula

Eso significa que un solo ratón podría potencialmente apoyar la evaluación de cientos de posibles nuevas terapias génicas de una forma que es más rápida e impacta en menos animales con menos riesgo de dañarlos. "Tenemos una plataforma que nos permite esencialmente paralelizar la parte más dura del proceso de descubrimiento de fármacos, el proceso de experimentación animal", dijo a Forbes el CEO de Gordian, Francisco LePort.

LePort, de 38 años, cofundó Gordian en 2018 con Martin Borch Jensen, de 38 años, bautizando a la empresa con el nombre del mítico nudo imposible de deshacer que Alejandro Magno deshizo cortándolo por la mitad. Ambos se conocieron en una panadería rusa donde una conversación sobre enfermedades relacionadas con la edad derivó en la creación de una empresa para combatirlas. 

Su idea era desarrollar un método para el descubrimiento de fármacos que se centrara en cómo la edad de una persona aumenta su riesgo de padecer enfermedades, algo que, según dijeron, normalmente no se aborda. Se dieron cuenta de que la clave para abordarlo eran los nuevos avances en terapias génicas, lo que les llevó a encontrar formas de probar fármacos en animales de forma más eficaz. La empresa recaudó hasta la fecha 60 millones de dólares de patrocinadores como Founders Fund, Gigafund y Horizons Ventures y tiene una valoración de 170 millones de dólares, según Pitchbook.

La plataforma de Gordian podría representar un salto adelante en el cribado de fármacos. En primer lugar, permite a los investigadores saltarse el largo proceso de cribado de fármacos en el laboratorio. En segundo lugar, permite a los científicos utilizar de forma más rentable animales que son mejores sustitutos de los humanos debido a las similitudes en la biología subyacente de la enfermedad. Un ejemplo: Los caballos pueden desarrollar artrosis a medida que envejecen, igual que las personas. Eso los hace un buen campo de pruebas para fármacos contra la artritis. Pero los caballos son caros, sobre todo si se utilizan para probar un solo fármaco. 

Con la tecnología de Gordian, LePort calcula que los investigadores podrían analizar los efectos de hasta 60 terapias génicas diferentes en cada una de las articulaciones de un caballo. Mejor aún, con frecuencia pueden probarse en un animal "sin afectar realmente al organismo", dijo LePort.

La empresa puede hacerlo dirigiendo una terapia celular a una sola célula afectada por la enfermedad en cada animal. Se trata de un proceso similar al cribado de fármacos en laboratorio, en el que un tratamiento podría probarse en una sola célula en un tubo de ensayo. Pero a diferencia de un tubo de ensayo, tiene la ventaja de formar parte de un ser vivo completo, por lo que los efectos del fármaco imitan mejor lo que se vería en un paciente real.

"Queremos responder a lo que ocurre terapéuticamente cuando todo funciona a la vez", dijo Jensen.

Una vez realizadas las pruebas, se extraen las células del animal y se analizan mediante el software de la empresa asistido por IA, que utiliza datos clínicos anteriores para predecir si un fármaco es un buen candidato en función de su actividad en cada célula. En última instancia, el proceso significa que la salud y el bienestar general del animal no se ven afectados.

Gordian afirma que pudo validar su plataforma mediante varios experimentos. Por ejemplo, en un ratón que padecía una enfermedad hepática común, probó 50 terapias génicas diferentes, 16 de las cuales ya disponen de datos clínicos. El programa de la empresa fue capaz de identificar correctamente 13 de esas 16 terapias como tratamientos potenciales. La empresa observó una precisión similar para los tratamientos potenciales de la osteoartritis en caballos.

De cara al futuro, Gordian pretende utilizar su plataforma de cribado de fármacos para descubrir nuevos tratamientos potenciales que pueda llevar ella misma a ensayos clínicos. Su objetivo inicial es la enfermedad del hígado graso, la osteoartritis y el error cardíaco. También planea asociarse con otras empresas farmacéuticas para aprovechar sus datos en otros fármacos potenciales para enfermedades relacionadas con el envejecimiento.

"La misión es curar tantas de estas enfermedades como podamos", dijo LePort. "Vemos esto como una misión universal porque todos tenemos razones personales para querer tener algo para estas enfermedades, ya sea para nosotros mismos o para cualquier ser querido".

*Con información de Forbes US